Évaluation du médicament

La maladie d’Alzheimer : comment évaluer l’impact de la pathologie et des médicaments ?

The Alzheimer’s Disease: How to Estimate the Impact of the Pathology and the Treatment?

¹ Centre de Recherche Clinique sur la Maladie d’Alzheimer, Gérontopôle, Hôpital Universitaire de Toulouse, Toulouse, France
² INSERM U558, Toulouse, France

Correspondance et offprints : Julien Delrieu, Hôpital Universitaire de Toulouse, 170 avenue de Casselardit, 31059 Toulouse Cedex, France. E-mail : delrieu.j@chu-toulouse.fr

Reçu : 4 Mars 2010
Accepté : 10 Juillet 2010

Résumé

La maladie d’Alzheimer (MA) est une pathologie neuro-dégénérative qui constitue actuellement la cause la plus fréquente de démence. Les thérapeutiques dont nous disposons actuellement sont des traitements symptomatiques qui ne modifient pas l’évolution de la maladie. Une évaluation clinique et cognitive est suffisante le plus souvent pour évaluer l’efficacité de ces traitements symptomatiques. Le développement de traitements visant à modifier l’évolution naturelle de la MA (disease modifying) nécessite la mise en place d’essais thérapeutiques innovants avec un nombre important de sujets, une longue période d’observation et où les seuls critères cliniques d’évaluation paraissent insuffisants. L’utilisation de biomarqueurs plasmatiques, du liquide céphalo-rachidien, ou de neuro-imagerie pourraient jouer un rôle important pour évaluer leur efficacité. Cependant, actuellement aucun biomarqueur n’est validé comme surrogate endpoint. Il paraît aujourd’hui indispensable de les utiliser dans les essais thérapeutiques de façon à valider et à standardiser leurs méthodes d’acquisition, de mesure et d’analyse.

Abstract

The Alzheimer’s disease (AD) is a neuro-degenerative pathology which establishes at present the most frequent cause of dementia. The therapeutic which we have actually are symptomatic treatments which do not modify the evolution of the disease. A clinical and cognitive evaluation is sufficient mostly to estimate the efficiency of these symptomatic treatments. The development of treatments to modify the natural evolution of AD (disease modifying) requires the implementation of innovative therapeutic tries with a significant number of subjects, a long period of observation and where the only clinical criteria of evaluation seem insufficient. The use of biomarkers of plasma, cerebrospinal fluid, or neuro-imaging could play an important role to estimate their efficiency. However, at present no biomarker is validated as surrogate endpoint. It seems today indispensable to use them in the therapeutic tries so as to validate and standardize their methods of acquisition, measure and analysis.