Les médicaments orphelins commercialisés en France (2001-2005) : information officielle et spécificités

Orphan Drugs in France (2001-2005): Access to Information and Characteristics

¹ Laboratoire Droit et Économie de la Santé, Université Victor Segalen Bordeaux 2, Bordeaux, France
² INSERM U657, Bordeaux, France
³ Centre Régional de Pharmacovigilance, Centre Hospitalier Universitaire, Bordeaux, France

Auteur de correspondance : secretariat.deph@deph.u-bordeaux2.fr

Reçu : 27 Juin 2006
Accepté : 11 Janvier 2007

Résumé

Une analyse de la commercialisation en France des médicaments orphelins ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché (AMM) a été effectuée cinq ans après l'entrée en vigueur des deux règlements européens visant cet objectif en Europe. Elle repose sur l'information officielle publiée à l'issue des procédures de désignation, AMM et prise en charge par l'Assurance Maladie. En novembre 2005, 18 étaient commercialisés en France avec une AMM européenne imposant une prescription restreinte et, pour 8 d'entre eux la poursuite du développement clinique. Quatre avaient été disponibles avec une autorisation temporaire d'utilisation de cohorte. Internet permet l'accès à une information de référence éclatée, ce qui n'est pas une spécificité de ces médicaments. Alors que leur statut d'orphelin repose sur un besoin démontré à l'échelle européenne, les avis de la transparence synthétisent des informations adaptées à la description des situations auxquelles ces médicaments répondent en France.

Abstract

In year 2000, two european regulations have been adopted in order to increase the availability of orphan drugs in the European Union. To describe the current orphan drug market in France, a cross sectional analysis was conducted, five years later, taking account of publicly available informations, including designation, registration, reimbursement. These informations are mostly available on the Internet. Eighteen orphan drugs were marketed in France in November 2005, with restricted prescription and dispensing conditions. Four of them were available before registration for compassional use. Eight will be reassessed soon, with complementary data requested by health authorities. Informations about orphan drugs are scattered on different French or European websites, which complicate access for health professionals. The opinions of “Commission de Transparence”, which assess utility of drugs, give some precisions for each orphan drug (prevalence of the disease, therapeutic alternative, etc.)