La Commission de la Transparence, le progrès et l'innovation thérapeutique

The French National Medicines Assessment Committee, Innovation and Therapeutic Progress

¹ Président de la Commission de la Transparence, Haute Autorité de santé Saint-Denis, France
² Service Médecine Interne et Thérapeutique, Hôpital Sainte-Marguerite, Marseille, France

Auteur de correspondance : gilles.bouvenot@ap-hm.fr

Reçu : 25 Mai 2005
Accepté : 30 Septembre 2005

Résumé

La Commission de la Transparence est, en France, l'instance de la Haute Autorité de Santé (HAS) qui apprécie les performances attendues des nouveaux médicaments et les situe par rapport aux traitements disponibles, médicamenteux ou non. Dans cette appréciation, le degré d'innovation est généralement pris en compte comme facteur possible, probable ou certain de progrès. Mais, innovation et progrès ne sont pas superposables. Le progrès est apprécié sur la quantité d'effet du produit ou sa meilleure tolérance par rapport à l'existant, en estimant l'impact attendu de son emploi sur l'état de santé d'un sous-groupe de patients définis, repérables et accessibles. De manière générale, la Commission perçoit positivement tout caractère d'originalité : une nouvelle classe chimique ou pharmacologique, un nouveau mécanisme d'action sont, en effet, susceptibles de permettre d'atteindre de nouveaux patients non répondeurs aux produits disponibles, ou d'être mieux tolérés. Mais, devant un concept sans conséquence clinique prévisible, la Commission doit distinguer la vraie de la fausse innovation ; sa logique est donc une logique de reconnaissance et de quantification du progrès plus que de valorisation systématique de l'innovation.

Abstract

In France the role of the French National Medicines Assessment Committee, which is a part of the French National Authority for Health (HAS), is to evaluate the expected performance of new drugs in comparison with that of existing drug or non-drug treatments. This process includes evaluation of degree of innovation generally based on whether the drug can be considered as possibly, likely or certain to represent a factor of progress. However innovation and progress are not always synonymous. Progress is defined in terms of improvement in efficacy or tolerance determined by estimating the impact of the new product in comparison with existing modalities on the health of a subgroup of patients that can be readily defined, identified and studied. In general the committee considers any originality as positive since a new chemical or pharmacological class or a new mechanism of action may allow treatment of patients that did not respond to or tolerate existing products. However, when confronted with a concept without clear clinical benefits, the committee must distinguish between true and false innovation so that deliberation focuses more on recognition and quantification of progress than on systematic evaluation of innovation.