Évaluation du coût médicamenteux évité lié à la gratuité du médicament pour essai clinique

Evaluation of Drug Cost Avoidance Resulting from the Free Supply of Investigational Drugs

Service Pharmaceutique, Hôpital Neuro-Cardiologique, Hospices Civils de Lyon, Lyon, France

Reçu : 18 Avril 2002
Accepté : 21 Janvier 2003

Résumé

Le coût médicamenteux évité par la gratuité des traitements pour essai clinique a été estimé sur la base du coût du médicament qui aurait été utilisé sans l'essai. Sur 56 essais évaluables en 2000, le coût médicamenteux évité estimé pour seulement 46 essais était compris entre 585 492 et 603 674 euros. Pour dix essais, aucune alternative thérapeutique valide n'était disponible. Il existait une très grande variabilité du coût évité estimé par essai ou par patient (CV : 120–520 %). Deux indications représentaient 94 % du coût médicamenteux évité total (sclérose en plaques et déficit en hormone de croissance). Cette gratuité n'a pas profité à l'hôpital très impliqué dans l'essai (< 10 000 euros), les patients inclus étant majoritairement ambulatoires. Pourquoi, alors, réaliser ces essais à l'hôpital ? Par ailleurs, les 46 essais évalués pouvaient apparaître comme non innovants, une alternative thérapeutique valide ayant pu être proposée. Pour certains de ces essais, leur réalisation semble être un moyen d'accès à une thérapeutique médicamenteuse non remboursée.

Abstract

Excluding all other costs or benefits of participation in clinical trials, the objective of this study was to evaluate and analyse the cost avoidance represented by the free supply of the investigational drug in place of paying for a marketed drug. The cost avoided was defined as money that would most likely have been spent, but not because of inclusion of the patient in the clinical study. Only studies for which a marketed alternative drug was available with a standard dosage have been analysed. The numbers of delivered doses or the treatment durations were tabulated from pharmacy dispensing records for each study, and were used to calculate the medication cost avoided. No marketed alternative drug was available for 10 of 56 clinical studies. In total, in 2000, the cost avoidance was estimated between 585 492 and 603 674 euros, with a wide variability between studies or between patients (CV: 120–520%). The two disease categories associated with the largest cost avoidance were multiple sclerosis and growth hormone deficiency. The cost avoidance was essentially of benefit to the medical insurance or the patient (98%) and was lower than 10 000 euros for the hospital, because 91% of patients are not hospitalised. So, why are clinical studies involving ambulatory patients performed in hospital? Of the 56 studies analysed, 46 could be shown to be non-innovative, because a marketed alternative drug was available. Few studies appeared to permit free access to treatment with non-reimbursable marketed drugs.