Thérapie génique

La thérapie génique dans la maladie de Parkinson : un traitement d’avenir ?

Gene Therapy in Parkinson Disease: A Promising Future Treatment?

Service Pharmacie, Hôpital de la Timone, Marseille, France

Correspondance et offprints : Claire Golé, Service Pharmacie, Hôpital de la Timone, 264 rue Saint Pierre, 13005 Marseille, France. E-mail : claire.gole@ap-hm.fr

Reçu : 29 Avril 2011
Accepté : 27 Mai 2011

Résumé

La maladie de Parkinson est une pathologie neurodégénérative d’incidence élevée. Les traitements médicamenteux existants permettent d’atténuer les symptômes mais ils ne stoppent pas l’avancée de la maladie et ne sont pas dénués d’effets indésirables. Bien que cette pathologie ne soit pas spécifiquement déclenchée par des anomalies génétiques, l’intervention de multiples protéines dans le processus physiopathologique peut donner un intérêt à la thérapie génique. Cette hypothèse est confirmée par des résultats prometteurs chez l’animal et par cinq études de phase I chez l’Homme mais peut être pondérée par les résultats de la première étude de phase II publiée récemment montrant une efficacité discutable et des effets indésirables non négligeables. Ces résultats préliminaires devront cependant être renforcés par des études de plus grande ampleur afin de s’assurer de la sécurité et de statuer sur l’efficacité ce qui permettra de se prononcer sur l’intérêt réel de cette nouvelle voie thérapeutique.

Abstract

Parkinson disease is a neurodegenerative pathology with high incidence. Current treatments ease the symptoms but don’t stop the development of the disease and aren’t without any major side effects. Although this pathology is not specifically caused by genetic abnormalities, the involvement of numerous proteins in the pathophysiological process enables us to give an interest to gene therapy. This hypothesis has been upheld by positive results on animals and by five phase I trials on humans but may be attenuated by the first phase II trial recently published showing modest efficiency and multiple side effects. However, these preliminary results will need to be reinforced by more important trials in order to be sure of the safety and get efficacy data, which will allow us to give an opinion upon this new way of treatment.