Comment assurer la sécurité des produits de biothérapie pour les patients ?

¹ Innate Pharma, Marseille, France
² INSERM-DAPS, Paris, France
³ Afssaps, Saint-Denis, France

Résumé

Le sujet de la table ronde étant initialement très vaste, il avait été convenu avec les participants de le recentrer sur les thérapies cellulaires (TC) impliquant des cellules autologues utilisées dans des situations de reconstruction tissulaire, d'immunomodulation et de transduction. La TC autologue concerne aussi bien des pratiques très innovantes que des produits utilisés en routine depuis plusieurs années. Le cadre réglementaire de la TC est maintenant finalisé en France. Ce dernier met en exergue le fait qu'un produit de TC est intrinsèquement lié à son procédé de préparation. L'objectif de cette table ronde était de définir les pré-requis indispensables à prendre en compte lors du développement de thérapies impliquant des préparations cellulaires ex vivo et ce, afin de s'assurer de la sécurité d'emploi de tels produits. Les différentes étapes du développement d'un produit de thérapie cellulaire (PTC) ont été envisagées : (i) contraintes de production permettant de garantir la qualité du produit ; (ii) développement non clinique : importance de modèles animaux pertinents pour démontrer la preuve du concept et affiner les spécifications du PTC ; (iii) développement clinique : spécificité méthodologique du développement d'un PTC. Les problèmes inhérents à l'utilisation des produits thérapeutiques annexes (PTA) au cours du développement d'un PTC ont été soulevés. Des mesures ont été envisagées pour qu'à terme l'approvisionnement et la qualité d'un PTA ne constituent pas des facteurs limitants pour le développement de la TC en France. Enfin, une information des professionnels de santé et des industriels concernant la biovigilance s'est avérée nécessaire.