Créer les conditions du succès de la filière industrielle française des thérapies innovantes

¹ CELLforCURE, Groupe LFB, Les Ulis, France
² Assistance Publique-Hôpitaux de Marseille, Pharmacologie Clinique, CHU Timone, Marseille, France
³ Laboratoire de Culture et Thérapie Cellulaire, Assistance Publique des Hôpitaux de Marseille, Marseille, France
⁴ Vascular Research Center Marseille, Inserm UMRS 1076, Faculté de Pharmacie, Marseille, France
⁵ Ministère de l’Economie, de l’Industrie et du Numérique, Paris, France
⁶ Genethon, Evry, France
⁷ Laboratoire Boehringer Ingelheim, Reims, France
⁸ Laboratoire Novartis, Rueil Malmaison, France
⁹ Hospices Civils de Lyon, Lyon, France
¹⁰ SATT Sud Est, Marseille, France
¹¹ ANSM, Saint Denis la Plaine, France
¹² Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, Paris, France
¹³ Centre Hospitalier Régional Universitaire, Lille, France
¹⁴ Inserm Transfert, Paris, France
¹⁵ Sup’Biotech/CEA, Montrouge, France

Correspondance et offprints : Jérémy Magalon, Laboratoire de Culture et Thérapie Cellulaire, Hôpital de La Conception, AP-HM, 147 boulevard Baille, 13005 Marseille, France. E-mail : jeremy.magalon@ap-hm.fr

Reçu : 18 Novembre 2014
Accepté : 24 Novembre 2014

Résumé

Alors que l’Union Européenne n’avait fait que suivre les initiatives des Etats-Unis et du Japon en introduisant des régimes particuliers pour les médicaments orphelins, elle a instauré un statut particulier à une nouvelle catégorie de médicaments biologiques, les médicaments de thérapie innovante (MTI) et y associe des règles spécifiques. Le règlement européen (qui constitue l’instrument juridique le plus élevé dans la hiérarchie des textes du droit européen) CE n° 1394/2007, publié en 2007 définit sous ce terme les médicaments de thérapie cellulaire somatique, les médicaments issus de l’ingénierie tissulaire, et les médicaments de thérapie génique, éventuellement couplés à des dispositifs médicaux. L’objectif affiché était double : à la fois promouvoir leur industrialisation et leur accès au marché tout en garantissant un niveau élevé de protection sanitaire aux patients. Depuis la publication du règlement, les autorisations de mise sur le marché délivrées en Europe sont peu nombreuses et ne sont pas accompagnées par un succès commercial. Cependant, certaines études récentes montrent qu’il s’agit d’un secteur en croissance et que la France reste la première nation européenne en termes de nombre d’essais cliniques. Cette table ronde a réuni un panel de représentants d’acteurs publics et privés français du secteur des thérapies innovantes. Les discussions ont été focalisées sur les conditions du succès de la recherche translationnelle et de manière plus globale, de la filière française des thérapies innovantes. Elles ont conduit à identifier un certain nombre de verrous dont la levée, formulée sous forme de recommandations, permettrait de faciliter le développement et le succès de cette filière.