Guide de la Haute autorité de santé (HAS) : les études post-inscription sur les technologies de santé (médicaments, dispositifs médicaux et actes) : principes et méthodes

French Health Authority (HAS) Guidance: The Post-registration Studies on Health Technologies (Drugs, Medical Devices and Instruments): Principles and Methods

¹ Unité Méthodologie et Études Post-Inscription, Direction de l’Évaluation Médico-Économique et de Santé Publique, HAS, Paris, France
² Unité d’Épidémiologie des Maladies Émergentes, INSERM/Institut Pasteur, Paris, France

Reçu : 19 Juin 2012
Accepté : 16 Juillet 2012

Résumé

L’évaluation d’une technologie de santé s’accompagne souvent d’une incertitude sur les conséquences de son introduction sur la santé de la population. Un recueil de données complémentaires, permettant une réévaluation des technologies concernées, peut être demandé par les autorités de santé. La responsabilité de recueillir ces données « post-inscription » revient aux industriels. La méthodologie proposée est évaluée par la Haute autorité de santé. Ce guide a pour objectif de donner des points de repère sur les aspects méthodologiques de ces études. Il décrit les types d’études envisageables en fonction des objectifs, incluant le recours aux bases de données et cohortes déjà existantes. Il souligne l’importance de constituer un comité scientifique, de définir clairement les objectifs de l’étude, de justifier les choix méthodologiques, de documenter la représentativité ou l’exhaustivité des centres, investigateurs et patients, de limiter les sujets perdus de vue et les données manquantes, de décrire les méthodes d’analyse statistique, les biais et leur impact possible sur les résultats. La publication des résultats de ces études est encouragée.

Abstract

The assessment of a health technology is frequently accompanied by uncertainty about its impact, at short or long terms, on the health of the population. The Health Authorities may request additional « post-registration » data that will allow a relevant reassessment of these technologies. The responsibility to collect this information lies with the industry and the HAS evaluates the methodology. This guideline provides practical benchmarks on methodological aspects of these studies. It describes the different types of studies to consider depending on the objectives, including the use of databases and cohorts and European studies. It emphasizes the importance of establishing a scientific committee, clearly defining the objectives of the study, justifying the methodological choices, documenting the representativeness or completeness of centers, investigators and patients, limiting the number of lost of follow-up patients and missing data, describing the statistical analysis methods, the bias and their possible impact on results. The publication of the results of these studies is strongly encouraged.