Études pharmaco-épidémiologiques : quels niveaux de preuve et comment les atteindre ?

¹ Service de Pharmacologie médicale et clinique, Université de Toulouse, INSERM 1027, Toulouse, France
² Affaires économiques, Laboratoire Roche, Boulogne, France
3 Service hospitalo-universitaire de Pharmacologie, Université de Bordeaux, INSERM U657, Bordeaux, France
⁴ Laboratoires Boehringer Ingelheim, Reims, France
⁵ Université de Bordeaux, Bordeaux, France
⁶ Inserm Transfert, Paris, France
⁷ Laboratoires Lilly, Suresnes, France
⁸ Université Lyon 1, Hospices civils de Lyon, Lyon, France
⁹ Haute Autorité de Santé, Saint-Denis la Plaine, France
¹⁰ Laboratoires Janssen, Issy-les-Moulineaux, France
¹¹ CIC-UPCET, Hôpital la Timone, Marseille, France
¹² IMS Health, Puteaux, France
¹³ Laboratoires GlaxoSmithKline, Marly-le-Roi, France
¹⁴ Université de Rennes 1, Rennes, France
¹⁵ Laboratoires Roche, Boulogne-Billancourt, France
¹⁶ Université Paris Descartes, Assistance Publique – Hôpitaux de Paris, Paris, France
¹⁷ Laboratoires Lundbeck, Issy-les-Moulineaux, France
¹⁸ Centre Hospitalier Universitaire, Nantes, France

Correspondance et offprints : Maryse Lapeyre-Mestre, Équipe de Pharmacoépidémiologie, INSERM 1027, Université Paul Sabatier – Toulouse 3, Service de Pharmacologie clinique, Faculté de Médecine, 37 allées Jules Guesde, 31000 Toulouse, France. E-mail : maryse.lapeyre-mestre@univ-tlse3.fr

Reçu : 15 Mars 2013
Accepté : 7 Mai 2013

Résumé

En matière d’études pharmacoépidémiologiques, de la nature de la question posée dépendront l’approche méthodologique pour y répondre et les conditions d’optimisation du niveau de preuve. Une approche descriptive (études transversales ou longitudinales menées sur bases de données ou études ad hoc) sera privilégiée pour documenter la population rejointe et les modalités d’utilisation d’un nouveau médicament. L’évaluation de la performance en vie réelle effectiveness pourra se fonder sur des méthodes de type cohortes, cas-témoin ou sur la modélisation. En matière de sécurité médicamenteuse, la nature de l’effet indésirable orientera le choix de la méthode à la fois pour l’identification (signal) et l’évaluation de la causalité. Dans tous les cas, l’évidence acquise en pré-AMM servira de base pour la génération d’hypothèses. Quelle que soit la méthode retenue, il conviendra d’identifier les biais potentiels et d’analyser leur impact sur le résultat obtenu. La combinaison de plusieurs approches complémentaires peut parfois se révéler préférable à une seule étude.