La médecine personnalisée : comment passer du concept à l’intégration dans un plan de développement clinique en vue d’une AMM ?

¹ Unité de Recherche Clinique, Hôpital Bicêtre, Paris, France
² Département de Pharmacologie Médicale, Faculté de Médecine, Université Lille 2, Lille, France
³ Merck Serono, Lyon, France

Correspondance et offprints : Dominic Cellier, Laboratoire Merck Serono, 37 rue Saint Romain, 69379 Lyon Cedex 08, France. E-mail : dominic.cellier@merckgroup.com

Reçu : 20 Mars 2012
Accepté : 4 Juin 2012

Résumé

La personnalisation de la médecine est un des enjeux des prochaines années afin qu’à chaque patient corresponde une prise en charge individualisée. La médecine personnalisée a pour triple objectif : affiner le diagnostic, rationaliser la prise en charge thérapeutique et engager le patient dans une démarche préventive.

La personnalisation peut être caractérisée par différents descripteurs qu’ils soient liés au terrain, à la biologie, l’imagerie, au caractère lésionnel de l’entité à traiter, aux facteurs de comorbidité, aux coprescriptions, ou à l’environnement. Dans le cadre d’une médecine personnalisée centrée sur les marqueurs biologiques incluant la génétique ou la génomique l’intégration du plan de développement clinique en vue d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) peut être segmenté en 3 temps avec un descripteur identifié avant le développement clinique, un descripteur découvert pendant le développement clinique ou un descripteur connu après le développement clinique. Pour chacun des temps il est important de bien définir les éléments d’optimisation technique, de préciser les attentes et objectifs, de regarder les aspects méthodologiques de chacune des phases du développement clinique et enfin tenir compte des aspects règlementaires très évolutifs compte tenu du peu de thérapeutiques disposant d’une AMM répondant à la définition de la médecine personnalisée ainsi que des sauts technologiques importants selon les biomarqueurs retenus et sélectionnés.

Ces considérations sont à intégrer compte tenu du temps de développement clinique en vue d’une AMM supérieur à 10 ans entre la phase précoce et l’AMM.

Par ailleurs les modèles économiques liés au contexte économique sont à prendre en compte dans les choix pour retenir ou non un biomarqueur permettant de sélectionner des populations cibles dans une population générale.