Méthodologie

Les méthodes adaptatives : quand et comment les utiliser dans les essais cliniques ?

¹ Université Paris Diderot, Hôpital Saint-Louis, Paris, France
² Novartis Pharma S.A.S., Rueil Malmaison, France
³ Institut Pasteur, Paris, France

Correspondance et offprints : Brigitte Lecocq, Laboratoire Novartis, 2-4 rue Lionel Terray, 92506 Rueil Malmaison cedex, France. E-mail : brigitte.lecocq@novartis.com

Reçu : 8 Avril 2011
Accepté : 16 Mai 2011

Résumé

On définit les schémas adaptatifs pour les essais cliniques comme les schémas qui utilisent les données accumulées dans l’essai pour en modifier éventuellement certains aspects, sans compromettre la validité et l’intégrité de l’essai. Par rapport aux essais plus traditionnels, les schémas adaptatifs permettent en théorie de produire la même information, mais de manière plus efficiente. Les avantages et les limites de ce type de schémas ainsi que le poids des contraintes, notamment logistiques, liés à leur utilisation, diffèrent selon que l’essai est un essai exploratoire ou un essai confirmatoire, en vue d’un enregistrement. L’un des éléments importants pour garantir l’intégrité de l’essai est le recours à un comité indépendant pour déterminer les adaptations du plan d’expérience en cours d’essai. Les méthodes adaptatives pour les essais cliniques sont attrayantes et peuvent être acceptées par les autorités compétentes. Elles nécessitent cependant de bien mesurer à l’avance les contraintes qu’elles imposent.