Méthodologie

Les comparateurs (médicamenteux et non médicamenteux) pour l’autorisation de mise sur le marché, pour la santé publique, pour les payeurs et au niveau européen

¹ CHU de Bordeaux, Bordeaux, France
² Pfizer, Paris, France
³ Afssaps, Saint-Denis, France

Correspondance et offprints : Driss Berdaï, Service de Pharmacologie Clinique, CHU de Bordeaux, Zone Nord Carreire, Bâtiment 1A, Place Amélie-Raba-Léon, 33076 Bordeaux Cedex, France. E-mail: driss.berdai@u-bordeaux2.fr

Reçu : 29 Mars 2010
Accepté : 8 Juin 2010

Résumé

La comparaison est un fondement de l’évaluation du médicament. Se pose dès lors le problème du choix du comparateur de tout nouveau traitement, ce d’autant plus qu’existent de larges disparités des pratiques médicales et des conditions d’utilisation des comparateurs, en fonction des aires géographiques et de leur évolution dans le temps. Le choix du ou des comparateurs doit répondre aux attentes parfois différentes des autorités d’enregistrement puis de prise en charge assurantielle. Le comparateur universel permettant de répondre à toutes les questions d’évaluation clinique n’existe pas. Le placebo lorsqu’il est utilisable reste une référence pour le dossier d’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) mais n’exclut pas l’utilisation du médicament de référence disponible sur le marché et prescrit dans des conditions d’efficacité optimales. Le traitement de référence est parfois de choix difficile dûà l’absence de recommandation thérapeutique validée ou lorsque ces recommandations sont différentes selon les territoires. Un étoffement et une harmonisation internationale des référentiels de prescription (de bon usage) renforceraient la robustesse et l’efficience des efforts de recherche clinique quant à la pertinence de l’exercice de comparaison aux traitements de référence. Ce principe est tout aussi applicable à l’utilisation d’un comparateur non médicamenteux lorsqu’il est reconnu comme le comparateur de référence dans la prise en charge de la pathologie en question. Dans la mesure du possible, la recherche de consensus doit de la mˆeme façon viser à définir dans les recommandations de développement clinique des seuils de significativité de quantité d’effet. L’optimisation des informations mises à disposition suite à essais cliniques pourra en outre être aidée par le développement de l’usage de méthodologies permettant lors d’une étude de non infériorité sur le critère principal d’évaluer une supériorité sur des critères secondaires. Enfin, le développement des consultations précoces de la Haute Autorité de Santé contribuerait à mieux adapter les essais cliniques de phase III aux questions relatives à l’évaluation de l’amélioration du service médical rendu.