Bénéfice médical réel estimé par comparaisons indirectes

¹ INSERM, U669, Paris, France
² Université Paris-Sud et Université Paris Descartes, UMR-S0669, Paris, France
³ AP-HP, Hôpital Paul Brousse, Département de Santé Publique, Villejuif, France
⁴ LILLY France, Suresnes, France
⁵ Faculté de Médecine Laënnec, EA 3736, Lyon, France
⁶ Haute Autorité de Santé (HAS), Saint-Denis La Plaine, France

Reçu : 15 Novembre 2008
Accepté : 20 Novembre 2008

Résumé

Les données cliniques soumises au Comité des Médicaments à Usage Humain (CHMP) pour autorisation de mise sur le marché manquent fréquemment de comparaisons directes pertinentes des produits. Ces comparaisons peuvent permettre aux autorités nationales chargées de l'approbation du remboursement d'apprécier l'Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR) d'une substance active nouvelle ou d'une entité pharmaceutique existante en cas d'extension d'indication.
Les comparaisons indirectes et comparaisons mixtes sont des procédés issus du domaine de la méta-analyse et conçus pour aborder ce problème. Les comparaisons indirectes ajustées, les méta-régressions, les modèles mixtes, les analyses en réseaux bayésiens regroupent les résultats d'essais contrôlés randomisés permettant une synthèse quantitative des données.
La procédure REAL (Relative Effectiveness Assessment of Listed drugs), récemment développée en France par la Haute Autorité de Santé (HAS), associe une comparaison mixte et un modèle d'effet basé sur des avis d'experts. Elle est destinée à traduire l'efficacité observée au cours des essais en une efficacité potentielle attendue en France dans la pratique clinique quotidienne.