Pharmacoepidemiology of Immune Thrombocytopenia: Protocols of FAITH and CARMEN Studies

Pharmacoépidémiologie de la thrombopénie immunologique : protocoles des études FAITH et CARMEN

¹ Service de médecine interne, CHU de Toulouse, Toulouse, France
² Université de Toulouse, UMR1027, Toulouse, France
³ Inserm, UMR1027, Toulouse, France
⁴ Service de pharmacologie medicale et clinique, CHU de Toulouse, Toulouse, France

Correspondence and offprints: Guillaume Moulis, INSERM UMR 1027, Pharmacoepidemiology, 37 allée Jules Guesde, 31000 Toulouse, France. E-mail: guillaume.moulis@univ-tlse3.fr

Received: 3 April 2014
Accepted: 26 May 2014

Abstract

Immune thrombocytopenia (ITP) is a rare condition. Its epidemiology is not well-known. First-line treatment is based on corticosteroids. ITP leads to persistency (lasting more than 3 months) in 70% of adult cases. Then, several second-line treatments (SLTs) are available, mainly splenectomy, rituximab (off-label) and thrombopoietin-receptor agonists. Their efficacy and safety have not been compared, particularly in the long-term. FAITH (French Adult primary Immune Thrombocytopenia: a pHarmacoepidemiological study) is dedicated to the building and follow-up of the cohort of all adults with primary ITP in France persistently treated (>3 months) through the database of French Health Insurance system (système national d’information interrégimes d’Assurance maladie, SNIIRAM), in order to assess the benefit-to-risk balance of SLTs in real-life practice. CARMEN (Cytopénies Auto-immunes : Registre Midi-PyrénéEN) is a clinical registry of all incident adult ITP patients in the Midi-Pyrénées region. It is aimed at describing ITP clinical features, assessing SLT benefit-to-risk balance and adherence to guidelines for ITP management. FAITH is registered n°ENCEPP/SDPP/4574.

Résumé

La thrombopénie immunologique (TI) est une maladie rare. Son épidémiologie est mal connue. Le traitement de première intention repose sur les corticoïdes. La TI devient persistante (durant plus de trois mois) dans 70 % des cas adultes. Plusieurs traitements de seconde ligne (TSL) sont alors disponibles : essentiellement, la splénectomie, le rituximab, les agonistes du récepteur à la thrombopoïétine. Leur efficacité et leur sécurité n’a jamais été comparée. L’étude FAITH (French Adult primary Immune Thrombocytopenia: a pHarmacoepidemiological study) a pour but de construire dans le système national d’information interrégimes d’Assurance maladie (SNIIRAM) la cohorte des patients adultes incidents atteints de TI primaire traités de façon persistante (>3 mois), de façon à comparer en vie réelle la balance bénéfice/risque des TSL. CARMEN (Cytopénies Auto-immunes : Registre Midi-PyrénéEN) est un registre clinique visant l’exhaustivité des TI adultes incidentes en région Midi-Pyrénées. Ses objectifs sont de préciser l’épidémiologie clinique de la TI et de comparer en vie réelle la balance bénéfice/risque des TSL. FAITH est enregistrée n°ENCEPP/SDPP/4574.