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Article cité :

Exploratory Clinical Trials: Implementation Modes & Guidelines, Scope and Regulatory Framework

Alain Francillon, Gisèle Pickering, Chantal Belorgey, the participants in Round Table N°2, Giens XXIV

Thérapie, 64 3 (2009) 155-159

Publié en ligne : 2009-08-13

DOI: https://doi.org/10.2515/therapie/2009022

Citations de cet article :

Dose selection for intracerebroventricular cerliponase alfa in children with CLN2 disease, translation from animal to human in a rare genetic disease

Kevin Hammon, Greg de Hart, Brian R. Vuillemenot, Derek Kennedy, Don Musson, Charles A. O’Neill, Martin L. Katz and Joshua W. Henshaw
Clinical and Translational Science 14 (5) 1810 (2021)
https://doi.org/10.1111/cts.13028

From promising molecules to orphan drugs: Early clinical drug development

Marc Dooms
Intractable & Rare Diseases Research 6 (1) 29 (2017)
https://doi.org/10.5582/irdr.2016.01094