Les essais cliniques en cancérologie pédiatrique

Recommandations pour le développement des nouveaux agents anticancéreux

¹ Département de Pédiatrie et UPRES EA3535, Institut Gustave Roussy, Villejuif, France
² Aventis Pharma, Paris, France
³ Service de Médecine Interne, Hôpital Lariboisière, Paris, France

Reçu : 19 Mai 2003
Accepté : 28 Mai 2003

Résumé

Les cancers de l'enfant et de l'adolescent sont des maladies rares. Malgré les progrès thérapeutiques accomplis (plus de deux cas sur trois guéris), le cancer demeure la première cause de décès par maladie chez l'enfant de plus de 1 an. L'accès à des nouveaux médicaments plus efficaces et / ou mieux tolérés est donc une priorité de Santé Publique. Notre table ronde s'est ainsi fixé comme objectif de faire un état des lieux et de proposer des recommandations visant à faciliter un accès coordonné, rationnel et plus rapide aux nouvelles thérapies. La participation active de cancérologues pédiatres, de parents, d'industriels du médicament et des autorités réglementaires s'est avérée nécessaire et très constructive. Très peu de nouveaux agents anticancéreux ont été développés par les firmes pharmaceutiques chez l'enfant au cours des 10 dernières années. La table ronde a identifié une évolution actuelle du contexte qui semble favorable : mobilisation des parents et associations de parents; initiatives européennes pour inciter les industriels à évaluer les médicaments chez l'enfant; initiatives réglementaires pour guider les développements; et existence de réseaux de recherche clinique structurés en cancérologie pédiatrique, y compris pour le développement thérapeutique précoce. La table ronde fait les recommandations suivantes pour améliorer l'accès aux nouveaux traitements pour les enfants et adolescents souffrant d'une pathologie maligne : 1. Conduire l'évaluation préclinique pédiatrique de tout agent anticancéreux entrant en développement chez l'adulte (recherche et validation des cibles thérapeutiques; évaluation pharmacologique sur modèles expérimentaux pertinents) afin d'aider au choix des molécules à étudier chez l'enfant. 2. Initier le développement clinique pédiatrique avant le premier dépôt de dossier pour autorisation de mise sur le marché chez l'adulte, lorsque des données suffisantes de sécurité d'emploi et de tolérance sont disponibles, à savoir après les essais de phase I chez l'adulte, et au mieux pendant les essais de phase II. 3. Optimiser l'évaluation clinique pédiatrique en définissant tôt des plans de développement et en réduisant au mieux la durée des études (élargissement des réseaux de recherche thérapeutique précoce pour assurer les recrutements; nouvelles méthodologies d'évaluation; meilleure extrapolation des données pharmacologiques disponibles de l'adulte vers l'enfant pour les recherches de dose). 4. Améliorer l'information et la participation des parents et des patients à la recherche clinique sur les nouvelles thérapies. Le pré-requis au succès de cette démarche est apparu très vite, à tous les participants de la table ronde, comme étant une concertation et un travail en partenariat entre académiques, associations de parents, industriels du médicament et autorités réglementaires. C'est au prix de cette concertation mutipartenariale que les progrès thérapeutiques et de nouveaux espoirs de guérison pourront voir le jour.